Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), 10-13 Kasım tarihli toplantısında çığır açan tedavilere yeşil ışık yaktı. Tip 1 diyabetin başlangıcını geciktiren “sınıfının ilki” bir tedavi ve Wiskott-Aldrich sendromu için geliştirilen ilk gen terapisi de dahil olmak üzere toplam on yeni ilaç için pazarlama izni tavsiyesinde bulunuldu. Toplantıda ayrıca iki biyobenzer ilaç ve mevcut dört ilacın endikasyonlarının genişletilmesi de olumlu görüş aldı.
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 10-13 November 2025
Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Kasım 2025 toplantısında on ilacın onaylanması yönünde pozitif görüş bildirdi.
Toplantının öne çıkan gelişmeleri arasında, nadir hastalıklar ve diyabet alanındaki yenilikçi tedaviler yer aldı.
Onay Tavsiyesi Alan Yeni Tedaviler
Komite, altı yeni ilaç için pazarlama izni verilmesini tavsiye etti:
Waskyra (etuvetidigene autotemcel): Neredeyse sadece erkeklerde görülen, kan hücrelerini ve bağışıklık sistemini etkileyen nadir, kalıtsal bir hastalık olan Wiskott-Aldrich sendromunu tedavi etmek için onay tavsiyesi alan ilk gen terapisi oldu.
Teizeild (teplizumab): Evre 2 tip 1 diyabeti olan yetişkinlerde ve sekiz yaşından büyük çocuklarda evre 3 tip 1 diyabetin başlamasını geciktiren sınıfının ilki (first-in-class) bir tedavi olarak pozitif görüş aldı. Bu ilacın, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlara yönelik geliştirilen ve EMA’nın Öncelikli İlaçlar (PRIME) programı tarafından desteklenen bir tedavi olduğu belirtildi.
Dawnzera (donidalorsen): 12 yaş ve üzeri ergen ve yetişkinlerde kalıtsal anjiyoödem (şişlik) ataklarının rutin önlenmesi için tavsiye edildi.
Inluriyo (imlunestrant): Belirli bir ESR1 gen mutasyonuna sahip, lokal olarak ilerlemiş veya metastatik meme kanseri tedavisi için olumlu görüş aldı.
Vacpertagen (aselüler pertussis aşısı): “Boğmaca” olarak da bilinen ve her yaşta görülebilen, bulaşıcılığı yüksek pertussis hastalığını önlemeye yönelik bir aşı olarak tavsiye edildi.
GalenVita (germanyum (68Ge) klorür / galyum (68Ga) klorür): Çeşitli tümör tiplerinin pozitron emisyon tomografisi (PET) ile tanısal görüntülenmesinde kullanılan taşıyıcı molekülleri etiketlemek için kullanılan bir radyonüklid jeneratördür.
Biyobenzer İlaçlara Onay Görüşü
CHMP, iki biyobenzer (biyolojik benzer) ilaç için de olumlu görüş bildirdi:
Ondibta (insulin glargine): Diyabetes mellitus (şeker hastalığı) tedavisi için.
Osqay (denosumab): Osteoporoz (kemik erimesi) ve kemik kaybı tedavisi için.
Mevcut Tedaviler İçin Endikasyon Genişletmeleri
Komite son olarak, Avrupa Birliği’nde (AB) hâlihazırda onaylı olan dört ilacın tedavi endikasyonlarının genişletilmesi yönünde tavsiye kararı aldı. Bu ilaçlar: Koselugo, Minjuvi, Veyvondi ve Xerava oldu.
