Etiket: gen terapisi
FDA, Genetik İşitme Kaybı için İlk Gen Terapisini Onayladı
Bilim dünyasında tarihi bir dönüm noktası yaşanıyor. Regeneron’un geliştirdiği Otarmeni, genetik işitme kaybı için FDA tarafından onaylanan ilk gen terapisi olarak tıp tarihinde yeni...
FDA Genom Düzenleme Güvenlik Standartlarıyla Gen Terapisi Gelişimini İleriye Taşıyor
Genom düzenleme, tedavi edilemeyen genetik hastalıklar için umut ışığı olarak görülüyor. FDA’nın yayımladığı bu taslak rehber, yalnızca bilimsel titizlikle hazırlanmış bir düzenleme değil; aynı...
CRISPR Down Sendromunda Fazladan Kromozomu Susturuyor
Down sendromu, genetik düzeyde fazladan bir kromozomun varlığından kaynaklanır ve bugüne kadar yalnızca semptomların yönetilmesine odaklanan yaklaşımlar geliştirilmiştir. CRISPR teknolojisiyle yapılan bu yeni çalışma,...
SMA’dan Hemofiliye: Hangi Hastalıklar Gen Terapisiyle Tedavi Edilebiliyor?
Gen terapileri, geçmişte yalnızca teorik bir düşünceyken bugün bazı hastalıklar için uygulanabilen bir tedavi seçeneği haline gelmiştir. Bu
FDA 2025’te 46 Yeni İlaç Onayladı: Biyofarma 55 Ürünle Rekor Yıl...
2025 yılı, FDA’nın personel kesintileri ve denetim gecikmelerine rağmen ilaç endüstrisi için kritik bir dönemeç oldu. Onaylanan yeni etkin maddeler, hem nadir hastalıklar hem...
FDA 2025 Yeni İlaç Onayları Sağlıkta Dönüm Noktası
2025 yılı, FDA’nın ilaç onayları açısından tarihe geçen bir yıl oldu. Onaylanan 44 yeni “novel” ilaç, hem yaygın hastalıklar hem de nadir görülen genetik...
FDA, Wiskott-Aldrich Sendromu İçin İlk Gen Terapisi Tedavisini Onayladı
Wiskott-Aldrich Sendromu
FDA, Spinal Musküler Atrofi Tedavisi için Tarihi Bir Gen Terapisini Onayladı
FDA, Spinal Musküler Atrofi Tedavisi İçin Gen Terapisini Onayladı
