Bilim dünyasında tarihi bir dönüm noktası yaşanıyor. Regeneron’un geliştirdiği Otarmeni, genetik işitme kaybı için FDA tarafından onaylanan ilk gen terapisi olarak tıp tarihinde yeni bir sayfa açtı. Bu gelişme, doğuştan işitme kaybı yaşayan çocuklar ve aileleri için umut verici bir gelecek sunuyor. Klinik çalışmalarda elde edilen sonuçlar, işitme duyusunun doğal seviyelere geri kazandırılabileceğini gösteriyor. Regeneron’un tedaviyi ABD’de ücretsiz sunma kararı ise bu yeniliğin erişilebilirliğini artırıyor.
Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha) Approved by FDA as First and Only Gene Therapy for Genetic Hearing Loss; Regeneron to Provide Otarmeni for Free in the U.S.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Regeneron Pharmaceuticals tarafından geliştirilen Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha) adlı gen terapisini onayladı. Bu terapi, OTOF genindeki biallelik varyantlara bağlı ağır ve derin sensörinöral işitme kaybı yaşayan çocuk ve yetişkinler için geliştirildi. Otarmeni, işitme fonksiyonunu yeniden kazandırmayı hedefleyen ilk ve tek in vivo gen terapisi olarak tarihe geçti.
Onay, CHORD klinik çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. Çalışmaya katılan 20 hastanın %80’i 24 hafta sonunda işitme eşiğinde anlamlı iyileşme gösterdi. Daha uzun takiplerde ise %42’si fısıltı seviyesinde normal işitmeye ulaştı. Bu sonuçlar, genetik işitme kaybının artık kalıcı bir kader olmadığını ortaya koyuyor.
Otarmeni, tek seferlik intracochlear infüzyon ile uygulanıyor ve otoferlin proteininin işlevini yeniden kazandırmayı amaçlıyor. FDA onayı, aynı zamanda gen terapilerinin nörosensoriyel fonksiyonları normal seviyelere geri kazandırabileceğini kanıtlayan ilk örnek oldu. Regeneron, ABD’de klinik olarak uygun hastalara Otarmeni’yi ücretsiz sunacağını açıkladı.
Regeneron Başkanı ve Bilimsel Direktörü Dr. George D. Yancopoulos, “Otarmeni, gen terapisi alanında devrim niteliğinde bir adım. Çocukların annelerinin sesine yanıt vermesi, müzikle etkileşime girmesi gibi anlar artık mümkün” sözleriyle gelişmenin önemini vurguladı.
Bu onay, yılda yaklaşık 50 yeni doğanda görülen ultra-nadir OTOF kaynaklı işitme kaybı için umut ışığı oldu. Regeneron, ABD dışında da düzenleyici başvurular yapmayı planlıyor.
