Genom düzenleme, tedavi edilemeyen genetik hastalıklar için umut ışığı olarak görülüyor. FDA’nın yayımladığı bu taslak rehber, yalnızca bilimsel titizlikle hazırlanmış bir düzenleme değil; aynı zamanda hastalara güvenli ve etkili tedavilerin daha hızlı ulaşmasını sağlayacak stratejik bir adım. Bu gelişme, gen terapisi alanında küresel ölçekte yeni bir dönemin başlangıcını işaret ediyor.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 14 Nisan 2026 tarihinde insan gen tedavisi ürünlerinde genom düzenleme teknolojilerinin güvenlik değerlendirmesine yönelik taslak rehber yayımladı. Bu rehber, gen terapilerinin güvenliğini standartlaştırmak ve hastalara daha hızlı ulaşmasını sağlamak amacıyla hazırlandı.
FDA Komiseri Marty Makary, M.D., M.P.H., “Genom düzenleme, daha önce tedavi edilemeyen genetik hastalıklar için olağanüstü bir umut taşıyor. Bu rehber, off-target düzenleme risklerinin en ileri sekanslama teknolojileriyle değerlendirilmesine yönelik net ve bilimsel öneriler sunuyor” dedi.
Rehber, FDA’nın ultra-nadir hastalıklar için bireyselleştirilmiş tedavi geliştirme çerçevesini destekliyor. Bu çerçeve, endüstriyle iş birliğini güçlendirerek dönüştürücü tedavilerin geliştirilmesine yeni bir yol açıyor.
“Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing” başlıklı rehber, özellikle next-generation sequencing (NGS) yöntemlerinin kullanımına odaklanıyor. Bu yöntemle:
Off-target düzenleme riskleri,
Kromozomal bütünlük,
Numune seçimi ve analiz parametreleri değerlendirilecek.
FDA’nın Biyolojik Ürünler Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Vinay Prasad, M.D., M.P.H., “Amacımız bilim topluluğu ile iş birliği yaparak güvenli ve etkili genom düzenleme terapilerini en çok ihtiyaç duyan hastalara ulaştırmak” ifadelerini kullandı.
Rehber, hem ex vivo (hücrelerin vücut dışında düzenlendiği) hem de in vivo (düzenlemenin doğrudan hastanın dokularında yapıldığı) ürünlere uygulanacak. FDA, sponsorları ürün geliştirme sürecinin erken aşamalarında ajansla iletişime geçmeye teşvik ediyor.
Taslak rehber, Federal Register üzerinden kamuoyunun görüşüne açıldı. Yorumlar 90 gün içinde iletilecek ve nihai rehber bu değerlendirmeler doğrultusunda şekillenecek.
