Nadir hastalıklar için umut vadeden bir iş birliği: Chiesi Group ve Arbor Biotechnologies, gen düzenleme teknolojilerini klinik aşamaya taşımak üzere stratejik ortaklık kurdu. Bu adım, genetik temelli tedavilerde yeni bir dönemin habercisi olabilir.
Chiesi Group and Arbor Biotechnologies Announce a Global Strategic Partnership to Develop Novel Rare Disease Gene Editing Programs
Under the terms of the transaction, Chiesi will receive exclusive rights to develop and commercialize ABO-101 for PH1 and the option to leverage Arbor’s knockout (KO) and reverse transcriptase (RT) editing technology to advance additional rare disease targets, providing Arbor upfront and near-term payments of up to $115M. In addition, Arbor is eligible to receive up to $2B in total milestone payments and up to low double-digit tiered royalties. Arbor and Chiesi will collaborate on the ongoing Phase 1/2 redePHine (NCT06839235) clinical study of ABO-101 in PH1.
Chiesi Group, nadir hastalıklar alanındaki tedavi portföyünü genişletmek amacıyla Arbor Biotechnologies ile çok yıllı bir stratejik ortaklık başlattığını duyurdu. Bu iş birliği, Arbor’un CRISPR tabanlı gen düzenleme platformunu kullanarak karaciğerle ilişkili nadir genetik hastalıklar için yeni tedaviler geliştirmeyi hedefliyor.
Anlaşma kapsamında Chiesi, Arbor’un belirli gen düzenleme programları için lisans hakkı elde ederken, Arbor hem peşin ödeme hem de Ar-Ge finansmanı ile desteklenecek. Ayrıca, klinik ve ticari başarıya bağlı olarak ek ödemeler ve satışa dayalı gelir paylaşımı da anlaşma kapsamında yer alıyor.
Chiesi Global Rare Diseases Başkanı Giacomo Chiesi, “Bu ortaklık, nadir hastalıklar için potansiyel olarak küratif tedaviler geliştirme vizyonumuzu destekliyor” dedi. Arbor CEO’su Devyn Smith ise Chiesi’nin nadir hastalıklar konusundaki uzmanlığı sayesinde bu iş birliğinin klinik başarıya ulaşma şansının yüksek olduğunu vurguladı.
Chiesi Group, 1935’te İtalya’da kurulmuş, araştırma odaklı uluslararası bir biyofarma şirketi olarak faaliyet gösteriyor. Arbor Biotechnologies ise CRISPR teknolojisinin kurucu bilim insanları tarafından desteklenen, gen düzenleme alanında öncü bir ABD merkezli biyoteknoloji şirketi.



















