Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ve Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc. (OPDC), ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) sibeprenlimab-szsi için hızlandırılmış onay verdiğini duyurdu. Bu onay, primer immünoglobulin A nefropatisi (IgAN) tanısı almış ve hastalık ilerleme riski taşıyan yetişkinlerde proteinüriyi azaltma endikasyonu için geçerli oldu.
Otsuka Receives FDA Accelerated Approval for VOYXACT® (sibeprenlimab-szsi) for the Reduction of Proteinuria in Adults with Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) at Risk for Disease Progression
Sibeprenlimab-szsi, APRIL (A-Proliferation-Inducing-Ligand) adlı proteini bloke ederek serumda galaktoz-defisient IgA1 (Gd-IgA1) seviyelerini düşürüyor. Bu mekanizma, IgAN’ın patogenezinde kritik rol oynayan süreci hedef alıyor. İlacın her dört haftada bir subkutan enjeksiyon şeklinde uygulanması, hastalara kendi kendine tedavi imkânı sunuyor.
FDA onayı, VISIONARY Faz 3 çalışmasının ara analizine dayanıyor. Çalışmada sibeprenlimab-szsi, dokuz ay sonunda %51 placebo-düzeltilmiş proteinüri azalması sağladı (sibeprenlimab-szsi %50, placebo %2; p<0.0001). Bu sonuç, proteinüriyi azaltmanın böbrek yetmezliğine ilerlemeyi geciktirmede güvenilir bir gösterge olarak kabul edilmesi nedeniyle hızlandırılmış onay sürecini destekledi.
Ara analizde en sık görülen yan etkiler, sibeprenlimab-szsi ve placebo gruplarında sırasıyla enfeksiyonlar (%49 vs %45) ve enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (%24 vs %23) oldu. Çoğu yan etki hafif veya orta şiddette seyretti ve tedavi kesilmeden çözüldü.
FDA’nın hızlandırılmış onayı, uzun vadeli böbrek fonksiyonunu koruma etkisinin henüz kanıtlanmadığını vurguluyor. Bu nedenle, VISIONARY çalışmasının 24 aylık eGFR verileri 2026 başında açıklanacak ve geleneksel onay için temel oluşturacak.
Otsuka’nın üst düzey yöneticileri ve klinik araştırmacılar, sibeprenlimab-szsi’nin IgAN hastaları için yeni bir umut sunduğunu belirtti. IgA Nephropathy Foundation temsilcileri de bu gelişmenin, hastalar için kritik bir dönüm noktası olduğunu ifade etti.
