ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Eli Lilly’nin günde tek doz kullanılan oral JAK inhibitörü baricitinib için pediatrik endikasyon genişlemesini onayladı. Onay, şiddetli alopesi areatalı ergenlerde yürütülen ilk ve en büyük faz 3 çalışma olan BRAVE-AA-PEDS’in 36. hafta verilerine dayanıyor. Baricitinib, bu onayla birlikte 12 yaş ve üzerindeki hastalar için ABD’de kullanılabilecek bir tedavi seçeneği haline geldi.
Eli Lilly and Company (NYSE: LLY), 25 Eylül 2026’da yaptığı açıklamayla FDA’nın baricitinib için yeni bir onay verdiğini duyurdu. Günde bir kez alınan bu hap, artık şiddetli alopesi areata (AA) tanılı 12 yaş ve üzeri pediatrik hastaların tedavisinde de kullanılabilecek. Onay, baricitinib’in ABD’deki mevcut etiketini genişletiyor. İlaç daha önce yetişkinlerde orta ile şiddetli aktif romatoid artrit ve şiddetli AA tedavisi için onaylanmıştı.
Alopesi areata nedir?
Lilly’nin açıklamasına göre AA, öngörülemeyen saç dökülmesine yol açan kronik ve bağışıklık aracılı bir hastalık. İnsanların %2’sine varan bir kısmında yaşamın bir döneminde AA gelişebiliyor. Vakaların yaklaşık %40’ı 20 yaşından önce ortaya çıkıyor. Erken başlangıçlı AA daha şiddetli seyredebiliyor ve yaygın saç kaybına yol açabiliyor.
Onayın dayanağı: BRAVE-AA-PEDS
FDA onayı, BRAVE-AA-PEDS çalışmasının ergen kohortundan (12 yaş ile 18 yaş altı) elde edilen 36 haftalık verilere dayanıyor. Bu çalışma, şiddetli AA’lı pediatrik hastaları değerlendirmek üzere özel olarak tasarlanan ilk ve en büyük faz 3 çalışma olma özelliği taşıyor. Başlangıçta hastaların medyan SALT (Severity of Alopecia Tool) skoru 100’dü. Bu skor, saçlı deride tam saç kaybına işaret ediyor. Hastalar ortalama 6,4 yıldır AA ile yaşıyordu.
- haftada günde tek doz baricitinib ile şu sonuçlar elde edildi:
- Saçlı deride %80 veya daha fazla saç kapsaması (SALT ≤20): 4 mg baricitinib alan hastaların %42’sinde, 2 mg alanların %27’sinde, plasebo alanların ise %5’inde.
- Saçlı deride %90 veya daha fazla saç kapsaması (SALT ≤10): 4 mg alanların %37’sinde, 2 mg alanların %21’inde, plasebo alanların %2’sinde.
- Kaş ve kirpiklerde iyileşme: Başlangıçta belirgin kaş ve kirpik kaybı olup 4 mg baricitinib ile tedavi edilen hastalarda kaş ve kirpik kapsamasında iyileşme görüldü.
Şiddetli AA’lı 12 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda gözlenen genel güvenlilik profilinin, şiddetli AA’lı yetişkinlerdeki güvenlilik profiliyle uyumlu olduğu belirtildi. ABD’de onaylı ilaç etiketi ise ciddi enfeksiyonlar, mortalite, malignite, majör advers kardiyovasküler olaylar (MACE) ve tromboz riskine ilişkin kutulu uyarı içeriyor.
Çalışmanın tasarımı
BRAVE-AA-PEDS (NCT05723198), 12 yaş ile 18 yaş altı, SALT skoru 50 veya üzeri (yani saçlı derinin en az %50’sinde saç kaybı olan) şiddetli AA’lı pediatrik hastalarda yürütülen, halen devam eden, plasebo kontrollü bir faz 3 çalışma. Hastaların mevcut şiddetli AA atağı en az altı ay, en fazla sekiz yıldır sürüyor olmalıydı. Çalışmaya alınan ilk iki kohort, vücut ağırlığı en az 30 kg olan ergenlerden oluşuyor:
- İlk kohort: 257 ergen katılımcı, 1:1:1 oranında günde bir kez plasebo, 4 mg baricitinib veya 2 mg baricitinib almak üzere randomize edildi. Çalışmanın birincil sonlanım noktası, 36. haftada SALT ≤20 (%80 veya daha fazla saç kapsaması) elde edilmesiydi.
- İkinci kohort: 166 ergen, ek güvenlilik verisi toplamak amacıyla 1:1 oranında 4 mg veya 2 mg baricitinib almak üzere randomize edildi.
Dozaj
Baricitinib, 4 mg, 2 mg ve 1 mg tablet formlarında bulunuyor. Önerilen doz günde 2 mg. Yanıt yetersizse doz günde 4 mg’a çıkarılabiliyor. Saçlı derideki saç kaybı neredeyse tam veya tam olan hastalarda (belirgin kirpik ya da kaş kaybı olsun veya olmasın) günde 4 mg ile tedavi düşünülebiliyor. 4 mg/gün ile yeterli yanıt alındığında ise doz 2 mg/gün’e düşürülüyor.
Şirket ve uzman yorumları
Lilly Immunology Başkanı ve İcra Kurulu Başkan Yardımcısı Adrienne Brown, onayı, şimdiye kadar sınırlı tedavi seçeneğiyle karşılaşan genç hastalar ve aileleri için önemli bir dönüm noktası olarak nitelendirdi. Brown, şiddetli AA’nın yol açtığı görünür ve çoğu zaman yaygın saç kaybının, özellikle ergenlik gibi kritik bir dönemde ciddi etkiler yaratabildiğini belirtti. Brown’a göre baricitinib’in 12 yaşındaki hastalara kadar genişletilmesi, bu hastalara çok ihtiyaç duyulan bir tedavi seçeneği sunuyor ve şirketin bağışıklık aracılı hastalıklarda bakımı ilerletme taahhüdünü pekiştiriyor.
Yale Tıp Fakültesi Dermatoloji Bölümü öğretim üyesi Dr. Brittany Craiglow ise erken yaşta başlayan şiddetli AA’nın zamanla daha yaygın ve tedavisi daha zor hale gelebildiğine dikkat çekti. Craiglow, bu nedenle hastalığın erken döneminde mevcut tüm tedavi seçeneklerinin değerlendirilmesinin önemli olduğunu söyledi. Onayı destekleyen kanıtın özellikle anlamlı olduğunu vurgulayan Craiglow, verilerin pediatrik hastalar için özel olarak tasarlanmış bir faz 3 çalışmadan geldiğini ve bunun klinisyenlerin ve ailelerin ileri tedavileri değerlendirirken daha bilinçli karar vermesine yardımcı olacağını ifade etti.
Ulusal Alopesi Areata Vakfı (National Alopecia Areata Foundation) Misyon Sorumlusu George Gondo da AA’nın, özellikle kişisel ve sosyal dönüm noktalarının yaşandığı ergenlik döneminde yalnızca saçı değil çok daha fazlasını etkileyebildiğini belirtti. Gondo, daha fazla tedavi seçeneğinin, ailelerin çocukları için doktorlarıyla birlikte uygun seçeneği bulma şansını artıracağını söyledi.
Erişim ve destek programı
Lilly, baricitinib’in şu anda şiddetli AA’lı yetişkinler için ABD’deki en büyük üç eczacılık yardım yöneticisi (PBM) kapsamında geri ödeme kapsamında olduğunu bildirdi. Şirketin hasta destek programı kapsamında, ticari sigortası bulunan uygun hastalar için katkı payı desteği de sunuluyor. Baricitinib, ABD genelinde uzmanlaşmış eczaneler aracılığıyla temin edilebiliyor.
İlacın geçmişi
Lilly’ye göre 2017’den bu yana ABD’de 33.000’den fazla hastaya baricitinib reçete edildi. Günde tek doz kullanılan oral JAK inhibitörü baricitinib, Incyte tarafından keşfedildi ve Lilly’ye lisanslandı. İki şirket, Aralık 2009’da inflamatuvar ve otoimmün hastalıkları olan hastalar için ilacın geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine yönelik münhasır bir dünya çapında lisans ve iş birliği anlaşması duyurmuştu. FDA, 2022’de baricitinib’i şiddetli AA’lı yetişkin hastalar için onaylamış ve ilaç, ABD’de bu hastalık için onaylanan ilk sistemik tedavi olmuştu. Avrupa Komisyonu ise Nisan 2026’da ilacı, şiddetli AA’lı ergenlerde (12 yaş ile 18 yaş altı) kullanım için onaylamıştı. Baricitinib ayrıca ABD ve 75’ten fazla ülkede orta ile şiddetli aktif romatoid artritli yetişkinlerin tedavisi için onaylı durumda. ABD’de COVID-19 nedeniyle hastanede yatan yetişkinlerde de onaylı.
Güvenlilik bilgileri
Lilly’nin güvenlilik özetine göre baricitinib şu ciddi yan etkilere yol açabilir:
- Bazıları ölümle sonuçlanan tüberküloz (TB), zona ve diğer bakteriyel, fungal veya viral enfeksiyonlar dahil ciddi enfeksiyonlar
- En az bir kalp hastalığı risk faktörü taşıyan 50 yaş ve üzeri kişilerde ölüm riskinde artış (JAK inhibitörü sınıfı için belirtilen)
- Lenfoma ve cilt kanserleri dahil diğer kanserler ile bağışıklık sistemi sorunları
- Majör kardiyovasküler olaylar (kalp krizi, inme veya ölüm)
- Bacak veya akciğer toplardamarlarında ve atardamarlarda kan pıhtıları
- Alerjik reaksiyonlar
- Mide veya bağırsakta yırtılmalar
- Diyabetli kişilerde düşük kan şekeri
- Laboratuvar test sonuçlarında değişiklikler. Kan testlerinin tedavi öncesinde ve sırasında yapılması, kolesterol düzeyinin de tedavi başlangıcından yaklaşık 12 hafta sonra kontrol edilmesi gerekiyor.
Alopesi areata tedavisinde en sık görülen yan etkiler arasında üst solunum yolu enfeksiyonları, baş ağrısı, akne, kolesterol düzeyinde artış, kas enzimlerinde artış, idrar yolu enfeksiyonu, karaciğer enzimlerinde artış, saç folikülü iltihabı (foliküllit), yorgunluk, alt solunum yolu enfeksiyonları, bulantı, genital mantar enfeksiyonu, düşük kırmızı kan hücresi sayısı (anemi), düşük beyaz kan hücresi sayısı (nötropeni), karın ağrısı, zona ve kilo artışı yer alıyor.
Etiket bilgisine göre baricitinib kullanan kişilerin canlı aşı olmaması gerekiyor. Gebelik döneminde kullanımın doğmamış bebek için güvenli olup olmadığı bilinmiyor. Emzirme sırasında ve son dozdan sonraki 4 gün boyunca emzirilmemesi öneriliyor. Ayrıca ilacın 12 yaşın altındaki çocuklarda güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmiyor.
Yan etkiler, ABD’de FDA MedWatch sistemine bildirilebiliyor.
WinAlly.com; Tıp, Sağlık, Eczacılık ve İlaç Sektörü profesyonellerine yönelik kamu yararına sektörel bilgi, haber ve içerik sunmaktadır. Sitemizde yer alan içerikler kesinlikle tıbbi teşhis, tedavi veya doktor tavsiyesi yerine geçmez. Doğabilecek olası hukuki, klinik veya idari problemlerden WinAlly.com sorumlu tutulamaz. Tıbbi konularda lütfen bir hekime başvurunuz
Kaynak: Eli Lilly and Company basın bülteni, 25 Eylül 2026
