Bu haber, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) resmi basın açıklamasına dayanmaktadır. İçerikte yalnızca FDA’nın yayımladığı bilgiler kullanılmıştır. Haber, Menkes hastalığına yönelik ilk tedavi onayının ayrıntılarını ve çocuklar için sunduğu umut verici gelişmeleri aktarmaktadır. Kaynak dışına çıkılmamış, doğruluk ve güvenilirlik titizlikle korunmuştur.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 12 Ocak 2026 tarihinde Menkes hastalığına yönelik ilk tedaviyi onayladı. Zycubo (copper histidinate) enjeksiyonu, pediatrik hastalarda kullanılmak üzere FDA tarafından onaylanan ilk tedavi seçeneği oldu. Bu karar, nadir ve yıkıcı bir nörodejeneratif hastalık olan Menkes için tarihi bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor.
Menkes hastalığı, çocukların bakır emilimini engelleyen genetik bir bozukluk nedeniyle ortaya çıkıyor. Hastalık; nöbetler, gelişim geriliği, kilo alamama, entelektüel yetersizlik ve damar, kas, kemik ile sinir sistemi bozukluklarıyla karakterize ediliyor. Klasik Menkes hastalığı vakalarının %90’ında belirtiler bebeklikte başlıyor ve çoğu çocuk üç yaşını geçemiyor. Hastalık dünya genelinde her 100.000–250.000 doğumda bir görülüyor ve erkek çocuklarda daha yaygın.
FDA’nın onayladığı Zycubo, subkutan enjeksiyon yoluyla uygulanan bir bakır replasman tedavisi. İlacın en önemli özelliği, bağırsaklardaki genetik kusuru bypass ederek vücudun bakırı daha etkin kullanmasını sağlaması. Klinik çalışmalarda, doğumdan sonraki ilk dört hafta içinde tedaviye başlayan çocuklarda ölüm riskinde %78 oranında azalma görüldü. Bu çocukların neredeyse yarısı altı yıldan fazla yaşarken, bazıları 12 yılın üzerinde yaşam süresine ulaştı. Kontrol grubundaki tedavi almayan çocukların ise hiçbiri altı yıldan fazla yaşayamadı.
FDA yetkilileri, bu onayın ultra-nadir hastalıklar için ilaç geliştirme sürecinde yenilikçi bir klinik çalışma tasarımıyla elde edildiğini vurguladı. Zycubo’nun en sık görülen yan etkileri arasında enfeksiyonlar, solunum problemleri, nöbetler, kusma, ateş, anemi ve enjeksiyon bölgesinde reaksiyonlar yer alıyor. Ayrıca bakırın vücutta birikme riski nedeniyle tedavi gören hastaların yakından izlenmesi gerektiği belirtildi.
Bu onay, Priority Review, Fast Track Designation, Breakthrough Therapy Designation ve Orphan Drug Designation statüleriyle hızlandırılmış bir süreç sonunda gerçekleşti. İlacın ruhsat sahibi ise Sentynl Therapeutics oldu.
