ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), pankreas kanseri için umut vadeden deneysel bir ilaca genişletilmiş erişim izni vererek, ciddi ve yaşamı tehdit eden hastalıklarla mücadelede erken erişim politikalarını güçlendirdi. Bu karar, hem bilimsel ilerlemenin hem de hasta odaklı yaklaşımın somut bir göstergesi olarak öne çıkıyor.
FDA Permits Expanded Access for Investigational Pancreatic Cancer Drug
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Revolution Medicines tarafından geliştirilen deneysel pankreas kanseri ilacı daraxonrasib için genişletilmiş erişim protokolünü (Expanded Access Protocol, EAP) onayladı. Bu protokol, daha önce tedavi görmüş metastatik pankreas duktal adenokarsinom (PDAC) hastalarının ilaca erişimini mümkün kılacak.
FDA, 28 Nisan’da gelen başvuruyu yalnızca iki gün içinde değerlendirerek 30 Nisan’da “safe to proceed” (devam için güvenli) onayını verdi. Bu hızlı süreç, ajansın yaşamı tehdit eden hastalıklar için erken erişim sağlama konusundaki kararlılığını ortaya koyuyor. FDA Komiseri Marty Makary, M.D., M.P.H., yaptığı açıklamada, “Metastatik kanser hastalarıyla ilgilenmiş biri olarak, bugünkü kararın bu hastaların yaşamlarını iyileştirmesini umuyorum” ifadelerini kullandı.
Daraxonrasib, pankreas kanseri tümörlerinin büyük çoğunluğunda mutasyona uğramış olan RAS proteinini hedefleyen bir inhibitör olarak geliştirildi. İlacın klinik gelişim süreci, FDA tarafından daha önce Breakthrough Therapy ve Orphan Drug statüleriyle desteklenmişti. Ayrıca, Ekim 2025’te ilaca National Priority Voucher (CNPV) verilmişti. Revolution Medicines, 13 Nisan’da daraxonrasib için yeni ilaç başvurusu yapmayı planladığını açıklamıştı.
Genişletilmiş erişim protokolü kapsamında, ABD’de lisanslı hekimler uygun hastalar adına başvuruda bulunabilecek. Bu adım, pankreas kanseri gibi tedavisi zor ve ölümcül hastalıklar için yeni umut kapıları aralıyor.
