Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Beşeri İlaçlarda Önemli Noktalar 2022’yi detaylandıran bir rapor yayınladı;
Human Medicines Highlights 2022
Belge, kurumun 2022’deki temel tavsiyelerine genel bir bakış içeriyor. İlaçların ruhsatlandırılmasına ilişkin rakamlar ve terapötik alanlarında önemli ilerlemeyi temsil eden bir dizi yeni tedavi seçeneği yer alıyor.
Geçen yıl, EMA olumlu görüşle 89 ilacı ruhsatlandırma için tavsiye etti. Bunlardan 41 1’i , daha önce Avrupa Birliği’nde (AB) hiç izin verilmemiş yeni bir etkin maddeye sahipti.
EMA tarafından yeni ilaçların ruhsatlandırılmasına ilişkin önemli rakamlar şunları içermektedir:
- Sekiz (Öncelikli İlaçlar (PRIME) olarak belirlenmiş ilaçlar)
- 21 Yetim ilaç (31 Aralık 2022’ye kadar yetim tanımlama onayı alan ilaçlar için)
- sekiz biyobenzer
2022’de terapötik alanlarında önemli ilerleme gösteren ilaçlar ve yeni tedaviler şunlardı:
Kanser
Carvykti , daha önce en az üç tedavi almış ve son tedavilerini almalarından bu yana kanseri kötüleşen, tekrarlayan ve dirençli multipl miyelomlu (MM) yetişkinlerin tedavisi için.
Epstein-Barr virüsü pozitif nakil sonrası lenfoproliferatif hastalık adı verilen bir kan kanseri için Ebvallo . Bu ilaç, bir organ veya kemik iliği nakli sonrası bu maligniteyi geliştiren yetişkinler ve çocuklar için tasarlanmıştır.
Kimmtrak, yetişkinleri uveal melanom adı verilen bir göz kanseri formuyla tedavi etmek için.
Hematoloji
Breyanzi , Hodgkin dışı lenfomanın üç alt tipi (diffüz büyük B hücreli lenfoma (DLBCL), primer mediastinal büyük B hücreli lenfoma (PMBCL) ve kanseri geri gelmiş foliküler lenfoma derece 3B (FL3B)) olan yetişkinler için bir gen terapisidir. veya iki veya daha fazla sistemik tedavi hattından sonra tedaviye yanıt vermeyenler.
Hemgenix , faktör IX aktivitesinde kısmi veya tam eksiklik nedeniyle artmış kanama eğilimi ile karakterize kalıtsal bir hastalık olan ciddi ve orta şiddetli hemofili B için ilk gen tedavisidir .
Faktör VIII inhibitörleri (faktör VIII ilaçlarını daha az etkili hale getiren otoantikorlar) ve adeno-ilişkili virüs serotip 5’e (AAV5) karşı antikorları olmayan erişkinlerde şiddetli hemofili A için Roctavian .
Metabolizma
Mounjaro , hem GLP-1 hem de GIP reseptörlerini aktive ederek tip II diyabetli hastalarda kan şekeri kontrolünün iyileştirilmesine yol açan, sınıfının birincisi bir ilaçtır.
Xenpozyme, tarihsel olarak Niemann-Pick hastalığı tip A, A/B ve B olarak bilinen nadir bir genetik durum olan asit sfingomiyelinaz eksikliği (ASMD) için ilk tedavidir.
Zokinvy , erken yaşlanmaya ve ölüme neden olan ultra nadir bir genetik hastalık olan progeroid sendromlu çocuklar için ilk tedavidir.
Nöroloji
Upstaza, sinir sistemini etkileyen çok nadir bir genetik bozukluk olan aromatik L amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği olan yetişkinler ve çocuklar için ilk gen terapisidir .
Pnömoloji/ Alerji
Beyfortus , yenidoğan ve bebeklerde ilk RSV sezonunda (toplumda RSV enfeksiyonu riski olduğunda) respiratuar sinsityal virüs (RSV) alt solunum yolu hastalığını önlemeye yönelik ilk ilaçtır.
İnsan ilaçlarında öne çıkanlar 2022 – ek ayrıntılar ve tamamı için kaynağa bknz
