Son derece nadir görülen ve kas, tendon ile bağ dokularının kemiğe dönüşmesiyle seyreden Fibrodisplazi Ossifikans Progressiva (FOP) hastaları için tarihi bir tıbbi gelişme kaydedildi. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Regeneron bünyesinde geliştirilen ve hastalığın temel sürücüsü olan Aktivin A proteinini nötralize eden monoklonal antikor etkin maddeli garetosmab tedavisini onayladı. Faz 3 OPTIMA klinik çalışma sonuçlarına dayanan ve FOP hastalarında yeni kemikleşme lezyonlarını önemli ölçüde azaltan tedaviye dair detaylar aşağıda sunulmaktadır.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Regeneron Pharmaceuticals tarafından geliştirilen monoklonal antikor etkin maddeli garetosmab biyolojik ilacını, ultra nadir bir genetik bozukluk olan Fibrodisplazi Ossifikans Progressiva (FOP) tanılı yetişkin hastalarda yeni heterotopik ossifikasyon (HO – doku dışı kemikleşme) lezyonlarının oluşumunu ve klinisyen tarafından değerlendirilen alevlenmeleri (flare-up) azaltmak amacıyla onayladı.
Alevlenme Ve Yeni Kemikleşme Lezyonlarında Yüksek Düşüş
FDA’nın ruhsatlandırma kararı, yetişkin FOP hastalarında yürütülen plasebo kontrollü Faz 3 OPTIMA klinik çalışmasının güvenlik ve etkililik verilerine dayanıyor. Çalışmanın 56. haftasında garetosmab, birincil sonlanım noktasını karşılayarak plasebo grubuna kıyasla yeni heterotopik ossifikasyon (HO) lezyonlarının toplam sayısını anlamlı ölçüde düşürdü:
10 mg/kg doz grubu: Yeni HO lezyon sayısında plaseboya kıyasla %90 oranında azalma sağladı (2 lezyona karşı 19 lezyon).
3 mg/kg doz grubu: Yeni HO lezyon sayısında plaseboya kıyasla %94 oranında azalma sergiledi (1 lezyona karşı 19 lezyon).
Etki Mekanizması: Aktivin A Hedefleniyor
FOP, kasların, tendonların ve bağların kademeli olarak kemik dokusuyla yer değiştirdiği (heterotopik ossifikasyon) ve hastaların hareket kabiliyetini kısıtlayan bir hastalıktır. Regeneron bilim insanları, Aktivin A proteininin FOP hastalarında anormal kemikleşmeyi tetikleyen kritik bir faktör olduğunu keşfetmiştir. Regeneron’un VelocImmune teknolojisiyle üretilen tamamen insan monoklonal antikoru garetosmab, Aktivin A proteinine bağlanarak onu nötralize eder ve anormal kemik oluşum sürecini engeller.
Güvenlilik Profilinde Öne Çıkanlar
Garetosmab tedavisi sürecinde en sık görülen yan etkiler arasında burun kanaması (epistaksis), apse/enfeksiyonlu yumrular, akne, vücut kıllanmasında artış, kaş/kirpik dökülmesi (madarozis) ve ağız yaraları yer aldı. İlacın gebelik sırasında kullanımı ciddi doğum kusurlarına yol açabileceğinden hamile kadınlarda kullanımı kontrendikedir. Tedavi öncesinde gebelik testi yapılması, emzirme döneminde ve son dozdan sonraki 6 ay boyunca emzirilmemesi önerilmektedir.
Uygulama Ve Hasta Destek Programı
Hastaların hareket kısıtlılığı göz önünde bulundurularak garetosmab, uygun durumlarda evde infüzyon dahil olmak üzere çeşitli bakım ortamlarında uygulanabilecek. Önerilen başlangıç dozu ayda bir kez 10 mg/kg infüzyon olarak belirlenmiş olup tolere edilememe durumunda doz 3 mg/kg’a düşürülebilecektir. Regeneron ayrıca, ilaca erişim, sigorta fayda doğrulaması ve finansal destek kaynakları sunmak üzere myRARE programını devreye aldığını duyurdu.
WinAlly.com; Tıp, Sağlık, Eczacılık ve İlaç Sektörü profesyonellerine yönelik kamu yararına sektörel bilgi, haber ve içerik sunmaktadır. Sitemizde yer alan içerikler kesinlikle tıbbi teşhis, tedavi veya doktor tavsiyesi yerine geçmez. Doğabilecek olası hukuki, klinik veya idari problemlerden WinAlly.com sorumlu tutulamaz. Tıbbi konularda lütfen bir hekime başvurunuz
