ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen bağışıklık sistemi bozukluğu olan Wiskott-Aldrich sendromu için ilk gen tedavisini onayladı. Bu karar, genetik hastalıkların tedavisinde yeni bir dönemin kapısını aralıyor. Onay, İtalya merkezli kâr amacı gütmeyen bir kuruluş tarafından geliştirilen tedaviye verildi ve bu gelişme, hem bilim dünyasında hem de hasta topluluklarında büyük yankı uyandırdı.
FDA, 23 Aralık 2025 tarihinde Wiskott-Aldrich sendromu için ilk gen tedavisini onayladığını duyurdu. Bu nadir bağışıklık sistemi hastalığı, trombositopeni (düşük trombosit sayısı), tekrarlayan enfeksiyonlar, egzama ve artmış kanser riski ile karakterize ediliyor.
Onaylanan tedavi, İtalya merkezli kâr amacı gütmeyen bir kuruluş tarafından geliştirildi ve genetik düzeyde kalıcı bir çözüm sunmayı hedefliyor. FDA açıklamasında, bu tedavinin hastaların yaşam kalitesini artırma ve uzun vadeli sağlık sonuçlarını iyileştirme potansiyeline sahip olduğu vurgulandı.
FDA yetkilileri, bu onayın gen tedavileri için önemli bir dönüm noktası olduğunu belirterek, gelecekte benzer nadir hastalıklar için de yeni tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinin önünü açacağını ifade etti.
Bu gelişme, hem klinik araştırmaların hem de uluslararası iş birliklerinin önemini bir kez daha ortaya koyuyor. Wiskott-Aldrich sendromu için ilk defa onaylanan gen tedavisi, nadir hastalıklar alanında umut verici bir ilerleme olarak değerlendiriliyor.
