ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 29 Ağustos 2025 itibarıyla Sanofi’nin rilzabrutinib (Wayrilz) adlı ilacını, daha önce yeterli yanıt alınamamış yetişkin persistan veya kronik immün trombositopeni (ITP) hastaları için onayladı.
Sanofi’s Wayrilz approved in US as first BTK inhibitor for immune thrombocytopenia
Wayrilz, tedavide yeni bir yaklaşım sunan, oral olarak uygulanan ve geri dönüşümlü Bruton’s tirosin kinaz (BTK) inhibitörü olarak tanımlanan ilk ilaç olma özelliğini taşıyor. İlacın onayı, LUNA 3 faz 3 çalışmasında elde edilen hızlı ve sürdürülebilir trombosit artışı başta olmak üzere birincil ve ikincil hedeflerin karşılanmasına dayanıyor.
LUNA 3 çalışmasında Wayrilz kolundaki hastaların %23’ü 25. haftada sürdürülebilir trombosit yanıtı gösterirken, plasebo kolunda bu oran %0 olarak raporlandı (p<0.0001). İlaca yanıt verme süresi ortalama 36 gün olarak tespit edildi; plasebo grubunda ilk yanıta ulaşılamadı (p<0.0001).
Wayrilz tedavisi gören hastalar, dokuz maddeli Sağlıkla İlişkili Yaşam Kalitesi Ölçeği’nde ortalama 10,6 puanlık iyileşme bildirirken, plasebo grubunda bu artış 2,3 puanla sınırlı kaldı. Bu veriler tanımlayıcı nitelikte olup istatistiksel güçleme için tasarlanmamıştır.
En sık bildirilen yan etkiler arasında ishal, bulantı, baş ağrısı, karın ağrısı ve COVID-19 enfeksiyonu yer aldı (≥%10).
Sanofi, Wayrilz’in ABD ve Birleşik Arap Emirlikleri onaylarını takiben Avrupa Birliği ve Çin’de de düzenleyici inceleme süreçlerinin devam ettiğini açıkladı. İlacın, Platelet Disorder Support Association tarafından da ITP yönetiminde önemli bir ek seçenek olarak değerlendirildiği belirtildi.
Wayrilz hastaları, Sanofi’nin HemAssist hasta destek programı kapsamında erişim, sigorta kılavuzu ve finansal yardım seçenekleri konusunda destek alabilecek. Program detaylarına adresinden veya 1-833-723-5463 numaralı telefondan ulaşılabiliyor
