BD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), çok küçük hasta grupları için geliştirilen nadir hastalık tedavilerinin onay süreçlerinde belirsizliği azaltmak ve hızı artırmak amacıyla Nadir Hastalık Kanıt İlkeleri’ni (RDEP) duyurdu. Bu adım, genetik temelli, acil tedavi ihtiyacı olan hasta toplulukları için kritik bir yol haritası sunuyor.
FDA, RDEP süreci aracılığıyla nadir hastalık ilaç geliştiricilerine, etkili tedavi kanıtı oluşturmak için hangi kanıt türlerinin kullanılabileceğine dair açık ve öngörülebilir rehberlik sağlayacak. Bu ilkeler, mevcut yetkiler çerçevesinde “esnek, sağduyulu bir yaklaşım” hedefliyor ve onaylama kararlarında ek destekleyici verilerin kabulünü garanti ediyor.
Onaylamada tek bir yeterli ve iyi tasarlanmış klinik çalışma esas alınabilir; buna ek olarak aşağıdaki destekleyici kanıtlar da değerlendirilebilecek:
- Güçlü mekanistik veya biyobelirteç verileri
- İlgili preklinik modellerden elde edilen bulgular
- Klinik farmakodinamik veriler
- Olgu sunumları, genişletilmiş erişim deneyimleri veya doğal seyrin değerlendirilmesi
RDEP’ye başvurmak isteyen firmalar, ABD’de 1.000’den az hasta nüfusuna sahip, hızla işlev kaybına veya ölüme yol açan genetik bir bozukluğu hedefleyen terapiler için, dönüm noktası denemesi başlamadan önce resmi toplantı talebiyle süreçten yararlanabiliyor. Sürece alınan ilaçlar, güvenlik ve etkinliği sağlamak üzere ek pazarlama sonrası yükümlülüklerle onaylanabilir. RDEP süreci, yetim ilaç (orphan drug) statüsü başvurusundan bağımsız işliyor; bir terapinin RDEP kapsamına alınması, otomatik olarak yetim ilaç tanımı kazanmasını sağlamıyor
