ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bugün Barth sendromu tedavisinde çığır açan bir adım atarak, 30 kilogram ve üzeri hastalar için Forzinity (elamipretide) enjeksiyonunu hızlandırılmış onayla onayladı. Bu gelişme, nadir hastalıklar alanındaki terapötik yeniliklere erişimi hızlandırma taahhüdünün somut bir göstergesidir.
Onay, 19 Eylül 2025 tarihinde ilan edildi ve Forzinity’nin Barth sendromlu bireylerde kullanımı için hızlandırılmış ruhsat statüsü kazandığını resmen teyit etti. Barth sendromu, mitokondri hastalığı olarak sınıflandırılan nadir ve hayati tehlike oluşturan bir durumdur ve özellikle erkek çocukları etkiler.
Hastalık, genellikle bebeklik döneminde şiddetli kalp yetmezliği ile başlar ve erken ölüme yol açabilir. Ergenlik ve yetişkinlikte hayatta kalan hastalarda yorgunluk, düşük dayanıklılık ve egzersiz intoleransı gibi yaşam kalitesini derinden etkileyen semptomlar görülür.
Forzinity, mitokondrinin iç yapısına bağlanarak organelin yapısını ve işlevini iyileştiriyor. Hızlandırılmış onay, hastanın faydasını doğrudan ölçmeyen, ancak beklenen klinik yararı öngören diz ekstensör kasının gücündeki artışa dayandırıldı. FDA, bu artışın hastaların daha kolay ayağa kalkma ve daha uzun mesafe yürüme becerilerini öngördüğünü değerlendiriyor.
Onay şartı olarak, ilaç firması Stealth Biotherapeutics Inc.’den, diz kası gücündeki değişikliklerin gerçek hasta faydasına dönüştüğünü kanıtlamak üzere çift kör, plasebo kontrollü bir onay sonrası çalışma yürütmesi talep edildi. Forzinity, günde bir kez cilt altına uygulanırken klinik çalışmalarda en sık hafif ila orta şiddette enjeksiyon yeri reaksiyonları görüldü; bununla birlikte ciddi reaksiyonlar da bildirildi.
FDA, başvuruya öncelikli inceleme ve nadir pediatrik hastalık tanımı ile öncelikli inceleme kuponu ayrıcalıkları da tanıdı. Bu adımlar, Forzinity’nin pazara daha hızlı erişimini desteklemeyi ve nadir hastalık topluluklarına umut aşılamayı amaçlıyor.
George Tidmarsh, MD, PhD, FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü, “Nadir hastalıklar için etkili ve güvenli tedavilerin geliştirilmesine yönelik çabalarımızı sürdürmeye kararlıyız” dedi.
FDA, İnsan ve veteriner ilaçları, aşılar ve diğer biyolojik ürünlerin yanı sıra tıbbi cihazların güvenliğini, etkinliğini ve bütünlüğünü temin etmekle görevli bir Birleşik Devletler Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı ajansıdır.
