Bu haber, FDA’nın resmi duyurusuna dayanarak hazırlanmıştır. Haber metninde yer alan tüm tıbbi ve klinik veriler yalnızca FDA açıklamasından alınmıştır; başka kaynak veya varsayımlar kullanılmamıştır. Okuyuculara, onayın kapsamı, çalışmanın temel sonuçları ve bilinen yan etkilere ilişkin doğru ve doğrulanmış bilgileri aktarmayı amaçlıyoruz.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) için marginal zon lenfoma (MZL) alanında yeni bir endikasyon onayı verdi. Onay, MZL tanısı konmuş ve en az iki önceki sistemik tedavi hattına yanıt vermemiş veya nüks etmiş yetişkin hastaları kapsıyor. Breyanzi, hastanın kendi T hücrelerinin genetik olarak değiştirilerek kanser hücrelerini hedeflemesi ve yok etmesi amacıyla tasarlanmış bir CAR T hücre tedavisidir.
Onay sürecinde değerlendirilen klinik çalışmada, 77 hastadan 66’sı çalışmanın öngördüğü tek infüzyonu aldı; bu hastaların %95.5’i tedaviye yanıt gösterdi ve %62.1’i görüntüleme ile tam yanıt elde etti. Yanıtların dayanıklılığı, medyan 21.6 aylık takip süresinde izlendi. FDA, bu sonuçları değerlendirirken tek seferlik bir tedavinin yüksek ve kalıcı yanıt oranını onay gerekçesi olarak vurguladı.
FDA yetkilileri onayın, nadir görülen ve yavaş ilerleyen bir B hücreli non-Hodgkin lenfoma alt tipi olan marginal zon lenfoması için önemli bir ilerleme olduğunu belirtti. MZL, B hücreli non-Hodgkin lenfomaların yaklaşık %7’sini oluşturuyor ve ABD’de yılda yaklaşık 7.460 yeni vaka görüldüğü bildirildi. FDA ayrıca Breyanzi için Öncelikli İnceleme (Priority Review) ve Yetim İlaç (Orphan Drug) statüsü verdiğini açıkladı.
Riskler ve Sınırlamalar
Tedaviyle ilişkili en sık bildirilen advers reaksiyonlar arasında sitokin salınım sendromu (CRS), ishal, yorgunluk, kas-iskelet ağrısı ve baş ağrısı yer aldı; bu etkiler tedavi kararında dikkate alınmalıdır.
Onay, relaps veya refrakter hastalarla sınırlıdır; ilk hat tedavi alan tüm MZL hastaları için genel bir onay değildir.
Klinik veriler tek kollu, açık etiketli bir çalışmaya dayanıyor; uzun dönem güvenlik ve etkinlik verileri izlemeye devam edilecektir.
