Etiket: Nadir Hastalıklar
FDA Genom Düzenleme Güvenlik Standartlarıyla Gen Terapisi Gelişimini İleriye Taşıyor
Genom düzenleme, tedavi edilemeyen genetik hastalıklar için umut ışığı olarak görülüyor. FDA’nın yayımladığı bu taslak rehber, yalnızca bilimsel titizlikle hazırlanmış bir düzenleme değil; aynı...
Mine Sayıt, Sanofi’de Uluslararası Pazarlardan Sorumlu İnsülin Global Marka Lideri
Sanofi Avrasya Bölgesi Nadir Hastalıklar Direktörü olarak görev yapan Mine Sayıt, Uluslararası Pazarlardan Sorumlu İnsülin Global Marka Lideri görevine atandı. Sayıt, yeni görevini Paris’te...
Neurocrine, 2,9 Milyar Dolarlık Soleno Satın Alımıyla Endokrinoloji Portföyünü Güçlendiriyor
Neurocrine’in Soleno Therapeutics’i satın alması, yalnızca finansal bir hamle değil; nadir hastalıklar alanında bilimsel bir dönüm noktası. Bu haber, Neurocrine Biosciences’ın resmi basın açıklamasına...
Sildenafil Nadir Çocuk Hastalığında Umut Işığı Oldu
Leigh sendromu, çocuklarda erken yaşta ağır nörolojik bozulmalara ve yüksek ölüm oranına yol açan genetik bir hastalık. Bugüne kadar etkili bir tedavi bulunmamış olması,...
Biogen Apellis’i Satın Alıyor: 5,6 Milyar Dolarlık Stratejik Hamle
Biogen’in Apellis’i satın alma kararı, yalnızca finansal bir yatırım değil; aynı zamanda immünoloji ve nadir hastalıklar alanında güçlü bir büyüme vizyonunun somut göstergesi. Bu...
FDA, LAD-I İçin İlk Gen Tedavisini Onayladı
Nadir hastalıklar için geliştirilen tedaviler, küçük hasta grupları nedeniyle klinik araştırmalarda sınırlı veriyle ilerler. Bu nedenle FDA’nın hızlandırılmış onay süreci, bilimsel titizlikle birlikte esneklik...
FDA Hunter Sendromunun Nörolojik Belirtileri için İlk İlacı Onayladı
Hunter sendromu, çocukların yaşamını derinden etkileyen nadir ve ağır bir genetik hastalık. FDA’nın Avlayah’a verdiği onay, yalnızca bilimsel bir gelişme değil; aynı zamanda umut...
Servier Day One’ı Satın Alarak Nadir Onkolojide Gücünü Artırıyor
Servier’in Day One Biopharmaceuticals’ı satın alması, nadir görülen kanser türlerine yönelik küresel tedavi seçeneklerini genişletme yolunda önemli bir adım. Bu gelişme, hem pediatrik hem...
Nura Aykanat: “Nadir Hastalıklarda Doğru Zamanda Atılan Adımlar Yaşam Kalitesini Belirliyor”
Nadir hastalıklar Takeda
