Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nadir hastalıklar için ilaç geliştirilmesini teşvik eden düzenlemeleriyle milyonlarca hastanın yaşamına umut oldu. 2000 yılında yürürlüğe giren “Orphan Regulation” sayesinde, daha önce ticari açıdan cazip görülmeyen tedaviler için güçlü bir araştırma ve geliştirme ortamı oluştu. Bu haber, EMA’nın 25 yılı aşkın sürede elde ettiği somut başarıları ve nadir hastalıklar alanındaki kritik rolünü yansıtıyor.
Orphan designation: Overview
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nadir hastalıklar için ilaç geliştirilmesini kolaylaştıran düzenlemeler kapsamında 2000 yılından bu yana 275’ten fazla “orphan medicine” (nadir hastalık ilacı) için yetkilendirme sağladı. Avrupa Birliği’nde yaklaşık 36 milyon kişi nadir hastalıklarla yaşarken, bu düzenleme ilaç geliştirme süreçlerinde kritik bir dönüm noktası oldu.
EMA’nın verilerine göre, 2000’den bu yana 3170’den fazla ilaç “orphan designation” (nadir hastalık ilacı statüsü) aldı. Bu statü, ilaçların geliştirilmesi için şirketlere çeşitli teşvikler sunuyor: protokol desteği, ücret indirimleri ve pazara girdikten sonra 10 yıla kadar pazar münhasırlığı gibi avantajlar. Ayrıca, akademik kurumlar için ücretsiz bilimsel danışmanlık imkânı da sağlanıyor.
Nadir hastalıkların %80’i genetik kökenli olup, doğumda veya çocuklukta ortaya çıkabilen spinal müsküler atrofi, kistik fibrozis ve lizozomal depo hastalıkları gibi örnekler bulunuyor. Bununla birlikte, yetişkinlikte görülen renal hücreli karsinom veya akut miyeloid lösemi gibi hastalıklar da bu kapsamda değerlendiriliyor.
EMA, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Japonya Sağlık Bakanlığı ile iş birliği yaparak küresel ölçekte nadir hastalık ilaçlarının geliştirilmesini destekliyor. Bu uluslararası iş birlikleri, hastaların daha hızlı ve güvenli şekilde yeni tedavilere erişimini mümkün kılıyor.
EMA’nın yürüttüğü bu çalışmalar, ticari açıdan sınırlı görülen ilaçların geliştirilmesini mümkün kılarak milyonlarca nadir hastalık hastasına umut ışığı oldu.
Yetim ilaçlar rakamları 2000-2024
