ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), vücudun aşırı miktarda kırmızı kan hücresi üretmesine neden olan nadir bir kan hastalığı olan Polisitemia Vera (PV) tedavisinde rusfertide etkin maddeli ilacı onaylamıştır. Sık kan aldırma (flebotomi) ihtiyacını azaltmayı hedefleyen ve vücuttaki demir dengesini düzenleyen hepsidin hormonunu taklit eden bu yeni tedavi yaklaşımının klinik çalışma sonuçları ve detayları haberimizde yer almaktadır.
Polisitemia Vera Tedavisinde Yeni Dönem ve Klinik Veriler
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen ve kan pıhtılaşması, inme ile kalp krizi gibi kardiyovasküler riskleri artıran Polisitemia Vera hastalığına sahip yetişkin bireyler için rusfertide etkin maddeli tedaviyi onaylamıştır.
FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Kötü Huylu Olmayan Hematoloji Bölümü Direktörü Dr. Tanya Wroblewski, Polisitemia Vera ile yaşayan bireylerin aşırı kırmızı kan hücresi üretiminin sonuçlarıyla mücadele etmek için sık sık kan aldırma süreciyle karşı karşıya kaldıklarını belirterek, onaylanan bu türünün ilk örneği seçeneğin hasta yükünü anlamlı derecede azaltma potansiyeline sahip olduğunu ifade etmiştir.
İçerikte öne çıkan diğer klinik detaylar ve veriler şu şekildedir:
- Etki Mekanizması: Vücutta demir dengesini doğal olarak düzenleyen hepsidin hormonunu taklit eden onaylı ilk tedavidir. Yeni kırmızı kan hücrelerinin üretimi için gerekli demiri sınırlandırarak kırmızı kan hücresi seviyelerini kontrol altında tutmayı amaçlar.
- Klinik Çalışma Güvenlilik ve Etkinliği (VERIFY Çalışması): İlacın güvenlilik ve etkinliği, standart tedavilere rağmen sık flebotomiye ihtiyaç duyan 293 yetişkin hasta üzerinde çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 VERIFY çalışmasında değerlendirilmiştir.
- Flebotomiden Bağımsızlık Oranları: Haftada bir kez 19 mg subcutan (cilt altı) olarak başlanan ve hematokrit seviyesini %45’in altında tutmak için doz ayarlaması yapılan süreçte, rusfertide kullanan hastaların %76,9’u 32 haftalık süreç boyunca hiç flebotomiye ihtiyaç duymamıştır. Plasebo grubunda bu oran %32,9’da kalmıştır.
- Yan Etkiler ve İnceleme Statüsü: En sık görülen yan etkiler enjeksiyon bölgesi reaksiyonları ve anemi olarak bildirilmiştir. Öncelikli inceleme (Priority Review) statüsü altında onaylanan tedavi, Takeda Pharmaceuticals America, Inc. şirketine verilmiştir.
WinAlly.com; Tıp, Sağlık, Eczacılık ve İlaç Sektörü profesyonellerine yönelik kamu yararına sektörel bilgi, haber ve içerik sunmaktadır. Sitemizde yer alan içerikler kesinlikle tıbbi teşhis, tedavi veya doktor tavsiyesi yerine geçmez. Doğabilecek olası hukuki, klinik veya idari problemlerden WinAlly.com sorumlu tutulamaz. Tıbbi konularda lütfen bir hekime başvurunuz
