Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen ve kronik bir otoimmün kas hastalığı olan dermatomiyozit tedavisinde çığır açan bir karara imza attı. Yetişkin hastalarda kullanılmak üzere onaylanan ilk oral (ağızdan alınan) tedavi seçeneği olan brepocitinib, hastalık yönetiminde yeni bir dönem başlatıyor. İşte FDA basın açıklamasında yer alan detaylar.
FDA Approves First Oral Drug Indicated to Treat Dermatomyositis in Adults
FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi), yetişkinlerde dermatomiyozit (DM) tedavisi için indike olan ilk oral ilaç olan brepocitinib etkin maddeli ilacı onayladığını duyurdu. Oral Janus kinaz 1 (JAK1) ve tirozin kinaz 2 (TYK2) inhibitörü olan brepocitinib, nadir ve zayıflatıcı bir inflamatuar kas hastalığı olan dermatomiyozit ile mücadele eden yetişkin hastalar için sunulan ilk ağızdan kullanım seçeneği olma özelliğini taşıyor.
Dermatomiyozit; kas güçsüzlüğü ve belirgin cilt döküntüleriyle seyreden nadir bir otoimmün rahatsızlıktır. Hastalık; yürümek, merdiven çıkmak, eşya kaldırmak ve yutkunmak gibi günlük fiziksel fonksiyonları ciddi şekilde etkilemektedir.
Klinik Çalışma Verileri ve Etkinlik
FDA’in onayı, yetişkin dermatomiyozit hastalarında brepocitinib etkin maddesinin güvenlilik ve etkinliğini değerlendiren 52 haftalık, çift kör, plasebo kontrollü Phase 3 VALOR çalışmasının verilerine dayanmaktadır. Çalışmaya katılan hastalar rastgele şekilde günde bir kez oral brepocitinib (30 mg veya 15 mg) veya plasebo alacak şekilde ayrılmış, tüm hastalar standart tedavi kombinasyonlarını sürdürmüştür.
1.haftada elde edilen temel klinik veriler şunlardır:
Brepocitinib 30 mg alan hastaların %67’si ve 15 mg alan hastaların %44’ü en az %50 oranında klinik iyileşme (Toplam İyileşme Skoru / Total Improvement Score – TIS) elde ederken, plasebo grubunda bu oran %25’te kalmıştır.
Brepocitinib tedavisi alan grupta ortalama TIS skorlarında ve ikincil sonlanım noktalarında (kas gücü ve cilt hastalığı aktivitesi dâhil) plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler kaydedilmiştir.
İlaç, hastaların kullandığı arka plan kortikosteroid dozlarının azaltılmasına da katkı sağlamıştır.
Güvenlilik Profil ve Uyarısı
Çalışmada gözlemlenen en yaygın yan etkiler arasında üst solunum yolu enfeksiyonları, baş ağrısı, nazofarenjit (burun ve boğaz iltihabı), diyare ve bulantı yer almaktadır. Brepocitinib reçete bilgisi; ciddi enfeksiyonlar, artmış ölüm oranı (mortalite), maligniteler (kanser riski), majör adverse kardiyovasküler olaylar (MACE) ve tromboz (pıhtılaşma) risklerine ilişkin bir kutulu uyarı (Boxed Warning) içermektedir.
Priovant Therapeutics tarafından geliştirilen brepocitinib, dermatomiyozit tedavisi için FDA tarafından daha önce “Yetim İlaç” (Orphan Drug) ve “Hızlı Yol” (Fast Track) statülerine layık görülmüştü.
WinAlly.com; Tıp, Sağlık, Eczacılık ve İlaç Sektörü profesyonellerine yönelik kamu yararına sektörel bilgi, haber ve içerik sunmaktadır. Sitemizde yer alan içerikler kesinlikle tıbbi teşhis, tedavi veya doktor tavsiyesi yerine geçmez. Doğabilecek olası hukuki, klinik veya idari problemlerden WinAlly.com sorumlu tutulamaz. Tıbbi konularda lütfen bir hekime başvurunuz.
