ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), genetik kan hastalıkları için dönüm noktası niteliğinde bir karara imza attı. Daha önce 12 yaş ve üzeri hastalarda onaylanan Casgevy, artık 2 yaşından itibaren çocuklarda da kullanılabilecek. Bu gelişme, ağır klinik yük taşıyan çocuklara erken dönemde sağlıklı bir gelecek şansı tanıyor.
FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease
FDA, 01 Temmuz 2026 tarihinde yayımladığı basın açıklamasıyla, Casgevy (exagamglogene autotemcel) adlı gen tedavisinin kullanımını 2 yaş ve üzerindeki çocuklar için onayladığını duyurdu. Bu tedavi, orak hücre hastalığı (SCD) ve transfüzyona bağımlı beta talasemi (TDT) hastalarında uygulanabilecek.
Casgevy, hastanın kendi hematopoietik kök hücrelerinin CRISPR/Cas9 teknolojisiyle genetik olarak düzenlenmesi ve tek seferlik intravenöz infüzyonla geri verilmesi esasına dayanıyor. Bu işlem, fetal hemoglobin (HbF) üretimini artırarak kırmızı kan hücrelerinin orak şeklini almasını engelliyor ve hastalığın temel nedenini ortadan kaldırıyor.
📌 Klinik Bulgular:
- 5–12 yaş arası SCD hastalarında yapılan çalışmada, 11 hastadan 8’i en az 12 ay boyunca ciddi kriz (VOC) yaşamadan tedaviye yanıt verdi.
- TDT hastalarında ise 9 hastadan 8’i en az 12 ay boyunca transfüzyonsuz yaşam sürdü.
- Yan etkiler arasında mukozit, ateşli nötropeni ve iştah azalması öne çıkıyor.
FDA yetkilileri, erken yaşta tedaviye başlanmasının organ hasarını önlemede kritik olduğunu vurgularken, bu kararın çocukların uzun vadeli sağlık sonuçlarını iyileştireceğini belirtti. Ayrıca Casgevy’ye Yetim İlaç, Hızlı Takip ve Regeneratif İleri Tedavi (RMAT) statüleri verildi.
