Pankreas kanseri, dünyanın en ölümcül kanser türlerinden biri olarak biliniyor. Ancak yeni bir deneysel ilaç, bu hastalıkla mücadelede yeni bir umut ışığı olabilir. Revolution Medicines tarafından geliştirilen daraxonrasib adlı ilaç, erken klinik çalışmalarda tümörleri küçültme ve hastalığın ilerlemesini durdurma konusunda çarpıcı sonuçlar verdi.
Deneysel Tedaviyle Yaşama Tutunuyorlar
69 yaşındaki Debby Orcutt, pankreas kanseri teşhisi konduktan sonra “Kaybedecek neyim var ki?” diyerek klinik çalışmaya katıldı.
Ocak ayında ilaca başlayan Orcutt’un tümörü birkaç ay içinde %64 oranında küçüldü. Kendini iyi hissettiğini söyleyen Orcutt, “Her sabah uyanabiliyorum, bu bile bir mucize,” diyor.
FDA’dan Hızlandırılmış İnceleme
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Ekim ayında Revolution Medicines’e, ilacı daha hızlı onay sürecine sokan “Komiserin Ulusal Öncelik Kuponu” verdi. Bu program, bazı umut vadeden ilaçların onay süresini bir yıldan bir aya kadar kısaltabiliyor.
Program, yalnızca kanser değil; diyabet, sağırlık, körlük ve nadir hastalıklar gibi alanlardaki yenilikçi ilaçları da kapsıyor.
100 Hastadan 90’ında Tümör Büyümesi Durduruldu
Daraxonrasib, 83 ileri evre pankreas kanseri hastasında denendi. Hastaların %29’unda tümör küçülmesi, %90’ında ise tümör büyümesinin durması gözlemlendi. Ortalama sağkalım süresi 15,6 ay olarak belirlendi; bu, mevcut tedavilere göre neredeyse iki kat daha uzun bir süre. Daha büyük ölçekli klinik çalışmanın sonuçlarının gelecek yıl açıklanması bekleniyor.
Bilim İnsanlarından “Dönüm Noktası” Yorumu
Dana-Farber Kanser Enstitüsü’nden Dr. Brian Wolpin, daraxonrasib’i “pankreas kanseri tedavisinde bir dönüm noktası” olarak nitelendirdi. Ancak ilacın henüz “kesin tedavi” olmadığını, bazı hastalarda direnç gelişimi görüldüğünü belirtti. Yine de daraxonrasib’in, “gerçekten etkili tedaviler için sağlam bir temel” sunduğunu vurguladı.
Güçlü Bilimsel Temel
Revolution Medicines bilim insanları, RAS gen mutasyonlarını hedef aldı. Bu genler, kanser hücrelerine sürekli büyüme sinyali gönderiyor. Daraxonrasib, bu “açık kalan” sinyalleri engelleyerek kanser hücrelerinin büyümesini durduruyor. CEO Mark Goldsmith, “Bu fikir başlangıçta bilim camiasında şüpheyle karşılandı, ama veriler bizi haklı çıkardı,” dedi.
Umut Verici Ama Dikkat Gerektiren Bir İlerleme
İlaç ciddi yan etkiler gösterebiliyor. Katılımcıların %95’i hafif reaksiyonlar, %35’i ise ciddi yan etkiler yaşadı. En yaygın etki, genellikle hafif düzeyde seyreden cilt döküntüsü oldu.
FDA, hızlı onay programının hasta güvenliğini tehlikeye atmadan ilaçları daha hızlı erişilebilir kılacağını belirtiyor. Uzmanlar, daraxonrasib’in başarısının hem pankreas hem de akciğer ve kolorektal kanser tedavisinde yeni bir çağ başlatabileceğini düşünüyor.
55 yaşındaki Pranathi Perati, 2023’te daraxonrasib kullanmaya başladı ve iki yıl boyunca kanserin yayılmasını durdurdu.
“Her yıl bir bonus oldu,” diyen Perati, şimdi yeni bir klinik çalışmaya katılarak mücadeleye devam ediyor.
