ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Qfitlia’nın (fitusiran) 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda, faktör VIII veya IX inhibitörleri (nötralize edici antikorlar) olsun veya olmasın, hemofili A veya hemofili B’de kanama ataklarının sıklığını önlemek veya azaltmak amacıyla rutin profilaksi için kullanılmasını bugün onayladı.
FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors
FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Malign Olmayan Hematoloji Bölümü müdür yardımcısı Dr. Tanya Wroblewski, “Qfitlia’nın bugün onaylanması, hemofili hastaları için önemli çünkü diğer mevcut seçeneklerden daha az sıklıkta uygulanabiliyor,” dedi. “Bu yeni tedavi seçeneği, hemofili hastalarının hayatlarını iyileştirme yönündeki sürekli çabalarımızı vurguluyor.”
Hemofili A ve hemofili B, sırasıyla pıhtılaşma faktörü VIII (FVIII) veya IX’un (FIX) işlev bozukluğu veya eksikliğinden kaynaklanan genetik kanama bozukluklarıdır. Bu hemofililere sahip hastalar düzgün bir şekilde pıhtılaşma sağlayamazlar ve yaralanma veya ameliyattan sonra normalden daha uzun süre kanayabilir. Ayrıca kaslarda, eklemlerde ve organlarda kendiliğinden kanama olabilir ve bu da yaşamı tehdit edebilir. Bu kanama atakları genellikle FVIII veya FIX içeren ürünler veya bir faktörü taklit eden bir ürün kullanılarak talep üzerine, epizodik tedavi veya profilaksi ile yönetilir.
Qfitlia eksik pıhtılaşma faktörünü yenilemez. Bunun yerine, antitrombin adı verilen bir proteinin miktarını azaltır ve kan pıhtılaşması için kritik bir enzim olan trombinin artmasına neden olur.
