Son dönemde kardiyovasküler tıp alanındaki en heyecan verici gelişmelerden biri olan in vivo gen düzenleme teknolojisi, kronik hiperlipidemi ve metabolik bozuklukların yönetiminde yeni bir dönemin kapılarını aralamaktadır. New England Journal of Medicine (NEJM) dergisinde yayımlanan ve European Society of Cardiology (ESC) Congress 2026’da kamuoyuyla paylaşılan klinik araştırma verileri; karaciğerdeki ANGPTL3 genini hedefleyen tek dozluk bir CRISPR-Cas9 infüzyonunun, 1 yıllık takip süresince trigliserit ve LDL-kolesterol düzeylerinde belirgin ve kalıcı düşüş sağladığını kanıtlamıştır. Günlük ilaç kullanımına uyum sağlamakta zorlanan veya mevcut tedavilere dirençli yüksek kardiyovasküler risk grubundaki hastalar için bu çalışma, tek seferlik bir uygulamanın uzun vadeli tedavi potansiyelini gözler önüne sermektedir.
Kardiyovasküler hastalık riskini artıran kontrolsüz hiperkolesterolemi, karma dislipidemi ve ağır hipertrigliseridemi olgularında, ANGPTL3 (angiopoietin-like protein 3) genini hedef alan lipid nanoparçacığı (LNP) kapsüllü in vivo CRISPR-Cas9 gen düzenleme tedavisine (CTX310) ait Faz 1a klinik çalışmasının 1 yıllık dayanıklılık sonuçları açıklandı.
The New England Journal of Medicine (NEJM) bünyesinde yayımlanan ve ESC Congress 2026’da sunulan veriler, tek bir intravenöz infüzyon sonrasında aterojenik lipoprotein seviyelerinde sağlanan düşüşün 1 yıl boyunca biyolojik olarak korunduğunu gösterdi.
Faz 1a Çalışmasının Öne Çıkan Klinik Bulguları
Avustralya ve Yeni Zelanda’da yürütülen açık etiketli, doz artırımlı Faz 1a çalışmasına dahil edilen 15 yetişkin hasta, vücut yağsız ağırlığına göre 0.1 mg/kg ile 0.8 mg/kg arasında değişen 5 farklı doz seviyesinde tek bir infüzyon aldı.
1 yıllık takip süresi sonunda elde edilen başlıca veriler şu şekildedir:
- En Yüksek Doz Grubu (0.8 mg/kg): Dolaşımdaki ANGPTL3 protein düzeylerinde ortalama %78.6 ila %79 düşüş sağlandı (maksimum düşüş %89 seviyesine ulaştı).
- LDL-Kolesterol ve Trigliserit Azalması: En yüksek doz grubunda LDL-kolesterol seviyesinde ortalama %52.5 ila %53 oranında azalma kaydedilirken (maksimum %84), trigliserit düzeylerinde ortalama %47.8 ila %48 düşüş (maksimum %78) izlendi.
- Aterojenik Lipoprotein Değişimleri: Çalışmada non-HDL kolesterol seviyelerinde ortalama %52.0 ve apolipoprotein B (ApoB) seviyelerinde %37.2 oranında düşüş meydana geldi.
Güvenlilik ve Tolerabilite Profili
Klinik değerlendirmelerde 1 yıllık takip dönemi boyunca doz kısıtlayıcı bir toksisite rapor edilmemiştir.
- Tedaviye bağlı yeni bir ciddi advers olay ya da özel ilgi gerektiren olumsuz durum gözlenmemiştir.
- Bir hastada tedavi sonrası geçici aminotransferaz yükselmesi dışında ek karaciğer fonksiyon bozukluğuna rastlanmamıştır.
- İnfüzyona bağlı reaksiyon gösteren 3 hastada tüm reaksiyonlar Evre 2 düzeyinde kalmış ve tamamen çözülmüştür.
Gelecek Çalışmalar ve Faz 1b Süreci
Araştırmacılar ve klinik direktörler, yüksek kardiyovasküler risk taşıyan hastalarda ömür boyu günlük ilaç kullanımının getirdiği uyum sorunlarına dikkat çekerek, tek dozluk in vivo gen düzenlemenin tedaviye uyum boşluğunu kapatmada klinik bir çözüm sunduğunu vurgulamaktadır.
Halen sabit 0.8 mg/kg doz ile dirençli dislipidemi hastalarında devam eden Faz 1b çalışmasının ağır hipertrigliseridemi kohortuna ait yeni verilerin 2026’nın ikinci yarısında açıklanması planlanmaktadır.
WinAlly.com; Tıp, Sağlık, Eczacılık ve İlaç Sektörü profesyonellerine yönelik kamu yararına sektörel bilgi, haber ve içerik sunmaktadır. Sitemizde yer alan içerikler kesinlikle tıbbi teşhis, tedavi veya doktor tavsiyesi yerine geçmez. Doğabilecek olası hukuki, klinik veya idari problemlerden WinAlly.com sorumlu tutulamaz. Tıbbi konularda lütfen bir hekime başvurunuz.
