Boston merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşlanmaya bağlı hastalıkların tedavisinde çığır açabilecek bir adım attı. Şirketin epigenetik restorasyon platformundan geliştirilen ER‑100, görme kaybına yol açan optik nöropatilerde ilk kez insanlarda deneniyor. Bu gelişme, yaşlanma biyolojisi alanında klinik düzeyde bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor.
Life Biosciences Announces First Patient Dosed in Phase 1 Trial of ER‑100 for Optic Neuropathies
Life Biosciences, yaşlanmaya bağlı görme kaybını hedefleyen ER‑100 adlı deneysel gen tedavisinin Faz 1 klinik denemesinde ilk hastanın dozlandığını duyurdu.
- Hedef Hastalıklar: Açık açılı glokom (OAG) ve non‑arteritik anterior iskemik optik nöropati (NAION).
- Amaç: ER‑100, retinal ganglion hücrelerinin fonksiyonunu yeniden kazandırmayı hedefliyor.
- Platform: Epigenetik restorasyon teknolojisi, üç transkripsiyon faktörünün (OCT4, SOX2, KLF4 – OSK) kontrollü ifadesiyle hücrelerin genetik kodunu daha genç bir modele “resetlemeyi” amaçlıyor.
- Çalışma Detayları: Faz 1 denemesi, tedavinin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek; ek olarak görsel fonksiyon üzerindeki etkiler incelenecek.
Bilimsel Görüşler:
- David Sinclair (Harvard Medical School, Kurucu Ortak): “Yaşlanma büyük ölçüde epigenetik bilginin kaybından kaynaklanıyor. Bu çalışma, bu bilginin geri kazandırılmasının insan hastalıklarını iyileştirip iyileştiremeyeceğini test ediyor.”
- Sharon Rosenzweig‑Lipson (CSO, Life Biosciences): “OSK ekspresyonunun epigenetik desenleri yeniden ayarlayarak hücre fonksiyonunu ve görsel performansı artırdığını hayvan modellerinde gösterdik. Klinik aşamaya geçiş, yaşa bağlı hastalıklar için yeni bir ilaç sınıfına giden yolda kritik bir adım.”
Optik Nöropatiler: Glokom ve NAION gibi hastalıklar, retinal ganglion hücrelerinin hasarı nedeniyle kalıcı görme kaybına yol açıyor. Mevcut tedaviler risk faktörlerini (örneğin göz içi basıncı) hedeflese de hücre hasarını doğrudan onaramıyor. Bu nedenle ER‑100, hastalığın kök nedenini hedefleyen ilk yaklaşım olarak öne çıkıyor.
