Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD), 60 yaş ve üzeri yetişkinlerde kalıcı görme kaybının en yaygın nedenidir. Hastalık, keskin görmeden sorumlu olan makulayı etkileyerek merkezi görüşün kaybına yol açar. AMD’nin ilerlemesini yavaşlatabilen mevcut tedaviler, ne yazık ki kaybedilen görme yeteneğini geri kazandıramıyor.
Safety and tolerability of RPESC-RPE transplantation in patients with dry age-related macular degeneration: Low-dose clinical outcomes
Ancak, Cell Stem Cell dergisinde yayımlanan Faz 1/2a klinik denemesinin ilk sonuçları, AMD hastaları için yeni bir umut ışığı yaktı. Michigan Üniversitesi’nden bilim insanları, ileri kuru tip AMD hastalarında görme yeteneğini geri kazandırmak amacıyla yetişkin kök hücreleri kullandı.
İlk Denemede Güvenlik ve İyileşme Gözlemlendi
Araştırmacılar, postmortem göz dokusundan elde edilen ve retina pigment epitel (RPE) hücrelerine dönüşebilen yetişkin kök hücreleri (50.000 hücrelik en düşük dozda) altı hastaya cerrahi bir prosedürle nakletti.
- Güvenlik: Tedavi, hastalarda ciddi bir iltihaplanmaya veya tümör oluşumuna neden olmadı; bu da prosedürün güvenli olduğunu gösterdi.
- Erken Sonuçlar: Nakil yapılan gözde belirgin bir görme iyileşmesi yaşandı. Tedaviyi yöneten Dr. Rajesh C. Rao, “Güvenlik verilerinden memnun olsak da, heyecan verici olan şey görmelerinin de iyileşiyor olmasıydı,” dedi.
En düşük doz grubundaki katılımcılar, bir yıl sonra göz çizelgesi testinde 21 harf daha fazla görebildiler. Bu düzeydeki bir görme kazanımının, ileri kuru tip AMD hastalarında daha önce görülmediği belirtiliyor.
Araştırma ekibi şu anda, 150.000 ve 250.000 hücrelik orta ve yüksek doz alan diğer 12 hastayı takip ediyor. Güvenlik endişesi ortaya çıkmaması durumunda, çalışmanın sonraki aşamalarına geçilecek ve bu çığır açan müdahalenin gelecekte AMD için bir tedavi seçeneği olup olmayacağı daha net anlaşılacak.
