Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde motor nöron kayıplarını önlemeye yönelik mevcut SMN2 odaklı tedavilerin ardından, kas kaybını doğrudan hedef alan yeni bir biyolojik yaklaşım klinik kullanıma sunuldu. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), apitegromab-mstn etken maddesini hâlihazırda SMN2 hedefli tedavi alan yetişkin ve çocuk hastaların kullanımına onaylayarak hastalığın kas boyutundaki klinik tablosuna doğrudan müdahale eden ilk tedaviyi tıp camiasına duyurdu.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), halen SMN2 hedefli bir tedavi görmekte olan 2 yaş ve üzerindeki yetişkin ile pediatrik Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarının tedavisinde kullanılmak üzere apitegromab-mstn enjeksiyonunu onayladı. Onaylanan bu tedavi, SMA hastalığında doğrudan kas kaybını hedef alan ve mevcut tedavilerle birlikte çalışarak hastalığın kritik bir boyutunu ele alan ilk tedavi olma özelliğini taşıyor.
Mevcut Tedaviler ve Doğrudan Kas Kaybı İhtiyacı
Spinal Musküler Atrofi, yaklaşık her 10.000 canlı doğumdan 1’ini etkileyen ve bebek ölümlerinin önde gelen genetik nedenleri arasında yer alan nadir, ilerleyici bir nöromusküler hastalıktır. Hastalık, motor nöronların hayatta kalması için elzem olan bir proteini üretemeyen kusurlu bir SMN1 geninden kaynaklanır ve ilerleyici kas zayıflığı ile kas erimesine (atrofi) yol açar.
Yedek bir gen olan SMN2, tipik olarak bu proteinin kırık veya eksik bir versiyonunu üretir. Mevcut SMN2 hedefli tedaviler, motor nöronları hayatta tutmak amacıyla vücudun eksik proteini yeterli miktarda üretebilmesi için bu kusuru düzeltme prensibiyle çalışır. Bu tedaviler birçok hastada sonuçları önemli ölçüde iyileştirmiş olsa da, daha ileri evre hastalığa sahip bireyler bağımsız yürüme veya hareket etme yeteneği dahil olmak üzere ciddi motor kısıtlamalar yaşamaya devam etmektedir. Bu durum, doğrudan kas kaybını hedef alan ilave tedavilere olan ihtiyacı ortaya koymuştur.
Klinik Araştırma Sonuçları ve Etkililik
Apitegromab-mstn etken maddesinin etkililiği ve güvenliliği, bağımsız olarak hareket edemeyen veya yürüyemeyen 2 ila 21 yaş arasındaki 188 SMA hastasının katıldığı 52 haftalık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada (NCT05156320) değerlendirilmiştir. Çalışmaya katılan tüm hastalar halihazırda onaylanmış bir SMN2 hedefli tedavi almaktaydı. Hastalar yaklaşık bir yıl boyunca her dört haftada bir intravenöz infüzyon yoluyla 10 mg/kg apitegromab-mstn, 20 mg/kg apitegromab-mstn veya plasebo almak üzere rastgele ayrılmıştır. Birincil analiz, 2 ila 12 yaş arasındaki 156 hasta üzerinde gerçekleştirilmiştir.
Çalışmada motor becerilerin standart bir değerlendirmesi olan “Genişletilmiş Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği” (HFMSE) üzerindeki başlangıç değerine göre değişim ölçülmüştür. 2 ila 12 yaş arasındaki hastalar arasında, 10 mg/kg apitegromab-mstn alanlar plasebo grubuna kıyasla anlamlı bir fark göstermiştir:
Tedavi gören hastalar bir yılın sonunda motor fonksiyonda iyileşme sergilerken, plasebo alan hastaların motor fonksiyonlarında gerileme gözlemlenmiştir.
Tedavi kolundaki hastaların, plasebo kolundaki hastalara kıyasla klinik olarak anlamlı bir iyileşme gösterme olasılığı iki kattan fazla bulunmuştur (%34.2’ye karşılık %13.5).
Güvenlilik Bilgileri ve Statü Derecelendirmeleri
Apitegromab-mstn tedavisi sırasında en sık rastlanan yan etkiler üst solunum yolu enfeksiyonları, kusma, öksürük, diğer viral enfeksiyonlar, baş ağrısı, gastroenterit ve farenjit (boğaz ağrısı) olarak bildirilmiştir. Tedavi edilen hastalarda ciddi kırıklar da dahil olmak üzere artmış kırık riski gözlemlenmiştir. Ayrıca ilacın fetal zarara yol açabileceği ve üreme fonksiyonunu etkileyebileceği belirtilmiştir.
Apitegromab-mstn etken maddesine FDA tarafından “Hızlı İnceleme” (Fast Track), “Yetim İlaç” (Orphan Drug) ve “Nadir Pediatrik Hastalık” (Rare Pediatric Disease) statüleri verilmiştir. İlacın onayı Scholar Rock, Inc. firmasına verilmiştir.
WinAlly.com; Tıp, Sağlık, Eczacılık ve İlaç Sektörü profesyonellerine yönelik kamu yararına sektörel bilgi, haber ve içerik sunmaktadır. Sitemizde yer alan içerikler kesinlikle tıbbi teşhis, tedavi veya doktor tavsiyesi yerine geçmez. Doğabilecek olası hukuki, klinik veya idari problemlerden WinAlly.com sorumlu tutulamaz. Tıbbi konularda lütfen bir hekime başvurunuz
