ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), hücre ve gen terapilerinin geliştirilmesinde süreci hızlandıracak yeni bir taslak kılavuz açıkladı. Bu kılavuz, şirketlerin mevcut bilimsel verilerden ve düzenleyici platform bilgilerinden yararlanarak gereksiz tekrar testlerini azaltmasını ve böylece hastalara daha hızlı ulaşmasını amaçlıyor. Özellikle nadir ve ciddi hastalıkları olan bireyler için bu adım, umut verici tedavilerin erişimini kolaylaştıracak.
FDA Issues Draft Guidance to Help Accelerate Cell and Gene Therapies for Patients
FDA, 2 Haziran 2026 tarihinde yayımladığı taslak kılavuz ile hücre ve gen terapilerinin geliştirilmesinde daha verimli bir yol haritası sundu. Kılavuz, sponsorların kimya, üretim ve kontrol (CMC) verileri, klinik ve klinik öncesi çalışmalar gibi mevcut bilgileri kullanarak başvurularını hızlandırmasına olanak tanıyor.
FDA’nın Biyolojik Ürünler Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) Direktör Vekili Karim Mikhail, “Bu adım, güvenlikten ödün vermeden yenilikleri hızlandırmak ve özellikle tedavi seçeneği az olan hastalara umut vermek için atıldı” dedi.
Kılavuz, genom düzenleme içeren terapiler için de geçerli olup, FDA’nın daha önce yayımladığı Plausible Mechanism Framework ve genom düzenlemede güvenlik değerlendirmesi kılavuzlarıyla uyumlu çalışıyor. Bu sayede geliştiriciler, off-target risklerini daha etkin değerlendirebilecek.
FDA yetkilileri, sponsorların kılavuzu uygularken mevcut verilerin ürünlerine nasıl uyarlanabileceğini bilimsel gerekçelerle açıklamalarını şart koşuyor. Ayrıca, geliştiricilerin sürecin erken aşamalarında FDA ile iletişime geçmeleri (örneğin INTERACT ve pre-IND toplantıları) teşvik ediliyor.
Taslak kılavuz, Federal Register üzerinden kamuoyunun görüşüne açıldı ve 90 gün içinde yorum yapılabilecek. FDA, gelen geri bildirimleri değerlendirerek kılavuzu nihai hale getirecek.
