Novartis, böbrek yetmezliğinin en yaygın genetik nedeni olan ADPKD’yi (Otozomal Dominant Polikistik Böbrek Hastalığı) tedavi etmek için Regulus Therapeutics ve araştırma aşamasındaki bir mikroRNA inhibitörü olan farabursen‘i satın alacak. Farabursen, kistlerin ve böbrek boyutunun büyümesini azaltmayı ve ADPKD’de hastalık şiddetinin ilerlemesini geciktirmeyi amaçlayan, tercihli böbrek maruziyetiyle miR-17’yi hedef alan araştırma aşamasındaki bir mikroRNA inhibitörüdür.
ADPKD hastaları için şu anda yeterli tedavi seçeneği yok.
- Regulus, otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı (ADPKD) üzerine odaklanan mikroRNA terapötikleri geliştiren klinik aşamada bir biyofarmasötik şirkettir. Bu hastalık ciddi bir böbrek hastalığıdır.
- ADPKD için öncü varlık olan farabursen, yakın zamanda Faz 1b çoklu artan doz klinik denemesini tamamlayan miR-17’yi hedef alan yeni nesil bir oligonükleotiddir
“Novartis’in Geliştirme ve Baş Tıbbi Sorumlusu Shreeram Aradhye, şu anda böbrek yetmezliğine yol açan yaygın bir genetik hastalık olan ADPKD (Polikistik Böbrek Hastalığı) hastaları için sınırlı sayıda tedavi seçeneği olduğunu belirtiyor. Bu nedenle, Regulus’un geliştirdiği farabursen adlı ilaç, mevcut tedavilere göre daha iyi sonuçlar verebilecek, hastalar tarafından daha kolay tolere edilebilecek ve daha güvenli bir ilaç olma potansiyeli taşıyor.
Aradhye ayrıca, ADPKD’nin dünya genelinde böbrek yetmezliğinin en sık görülen genetik nedeni olduğuna dikkat çekiyor. Regulus ekibinin farabursen ile yaptığı önemli temel çalışmaları takdirle karşılıyor ve Novartis olarak, bu ilacın ihtiyacı olan hastalara daha iyi bir tedavi sunma potansiyelini daha fazla araştırmayı heyecanla beklediklerini ifade ediyor.”
not: İşlem, 0,8 milyar ABD doları peşin ödeme ve gelecekteki bir düzenleyici dönüm noktasına ulaşılması halinde potansiyel olarak 0,9 milyar ABD doları ek ödeme içeriyor; işlemin, olağan kapanış koşullarına tabi olarak 2025’in ikinci yarısında kapanması bekleniyor
